Debiopharm startet zusammen mit Solid Biosciences, einem auf DMD
spezialisiertes Biotech-Unternehmen, präklinische Tierstudien für
Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD).
Debiopharm International
[https://www.debiopharm.com/about-us/debiopharm-diagnostics-s-a.html
] SA (Debiopharm), Teil der Debiopharm Group
[https://www.debiopharm.com/about-us/debiopharm-group.html ](TM),
und Solid Biosciences, LLC, kündigen stolz den Start der
präklinischen Studien mit Alisporivir zur Behandlung der seltenen
Krankheit Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD) an. Ziel der
Zusammenarbeit ist, die bestehenden Daten der Machbarkeitsstudie mit
weiteren DMD-Tiermodellen zu stärken. Diese präklinischen
Untersuchungen werden von dem in Lausanne ansässigen Unternehmen
vollständig finanziert und werden es Debiopharm ermöglichen, bald auf
eigene Kosten die klinische Entwicklung dieses neuen und
vielversprechenden Therapeutikums für DMD einzuleiten.
Alisporivir ist ein nicht-immunsuppressiver Cyclophilin-Hemmstoff
mit verschiedenen potenziellen Indikationen und wurde bereits bei der
klinischen Entwicklung zur Behandlung von Hepatitis C an mehr als
1500 Patienten getestet, mit einem akzeptablen Sicherheitsprofil.
Alisporivir kann das von Mitochondrien abhängige Absterben von
Muskelzellen verhindern und zeigte vielversprechende Ergebnisse in
präklinischen DMD-Modellen sowie bei Gliedergürtel-Muskeldystrophie
und bei Ullrich-Bethlem-Myopathie. Ziel dieser Zusammenarbeit ist,
die Wirksamkeit des Stoffes in einem neuen Modell von DMD zu
bestätigen, welches der menschlichen Pathologie ähnlicher ist, um den
Beginn der klinischen Entwickling für diese Indikation zu
ermöglichen.
„Wir freuen uns über den Entwicklungsstart in der
Muskeldystrophie“, so Thierry Mauvernay, Delegierter des
Verwaltungsrates der Debiopharm Group. Er fügte hinzu: „Wir sind sehr
erfreut, zusammen mit Solid Biosciences an diesem Programm zu
arbeiten und unsere umfassende Kenntnis über Alisporivir mit ihrem
ausgeprägten Fachwissen, ihrem Netzwerk für DMD und ihrem Streben
nach Lösungen für die jungen Patienten, die an dieser schrecklichen
Krankheit leiden, zu kombinieren.“
„Wir bei Solid Biosciences sind stolz auf die Zusammenarbeit mit
Debiopharm“, sagte Ilan Ganot, Gründer und Geschäftsführer von Solid
Biosciences. „Das Wirksamkeitspotenzial von Alisporivir für DMD ist
erstaunlich und wir freuen uns darauf, unser Fachwissen in dieser
Krankheit einzusetzen, um Alisporivir an Patienten mit DMD
heranzubringen. Besonders dankbar bin ich Bob McDonald und Ed
Mascioli, deren persönliches und berufliches Engagement für
DMD-Patienten sich in dieser Partnerschaft widerspiegelt.“
Informationen zu Muskeldystrophie des Typs Duchenne (DMD)
Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD) ist eine
X-chromosomal-rezessiv vererbte Muskelerkrankung, die ca. einen von
3500 männlichen Neugeborenen betrifft. DMD wird durch das Fehlen von
Dystrophin, einem im Sarkolemm der Skelettmuskulatur vorkommenden
Strukturprotein, das eine wesentliche Rolle bei der Verankerung von
Skelettmuskelfasern mit dem umliegenden Bindegewebe spielt,
ausgelöst. DMD manifestiert sich in der frühen Kindheit und führt
rasch zu Muskelschwäche und Atrophie der Muskulatur. Die meisten
Patienten sitzen zum Zeitpunkt des 12. Lebensjahres im Rollstuhl.
DMD-Patienten leiden an fortschreitenden Herz-Lungen-Komplikationen,
die die Hauptursache für den Tod im jungen Erwachsenenalter (Anfang
bis Mitte 20) sind. Weitere Informationen zu DMD finden Sie
unter: http://www.parentprojectmd.com
Informationen zu Debiopharm International SA
Debiopharm Group(TM) ein weltweit tätiger Biopharmakonzern mit
vier Unternehmen und Sitz in der Schweiz, der in der
Medikamentenentwicklung, GMP-Herstellung von proprietären
Arzneimitteln, Diagnostika und Investment Management tätig ist.
Debiopharm International SA spezialisiert sich auf die Entwicklung
verschreibungspflichtiger Medikamente in Therapiegebieten mit
ungedecktem medizinischem Bedarf. Das Unternehmen lizenziert und
entwickelt vielversprechende Arzneimittelkandidaten. Die
Produktentwicklung wird mit dem Ziel der weltweiten Zulassung und der
Ausschöpfung des maximalen Verkaufspotenzials vorgenommen. Vertriebs-
und Marketinglizenzen für die Erzeugnisse werden an pharmazeutische
Partnerunternehmen vergeben.
Weitere Informationen zu Debiopharm Group(TM) finden Sie
unter: http://www.debiopharm.com
Wir sind auf Twitter. Folgen Sie @DebiopharmNews
unter http://twitter.com/DebiopharmNews
Informationen zu Solid Biosciences, LLC
Solid Biosciences ist ein Biotech-Unternehmen mit Sitz in
Cambridge, Massachussetts, das sich auf die Entwicklung von
Heilverfahren für Muskeldystrophie des Typs Duchenne spezialisiert.
Solid arbeitet derzeit an der Entwicklung von kleinen Molekülen,
Gentherapien sowie medizinischen Geräten, die die verschiedenen
Facetten der Krankheit DMD behandeln.
Weitere Informationen zu Solid Biosciences finden Sie
unter: http://www.solidbio.com
Kontakt Debiopharm International SA
Christelle Tur
Communication Coordinator
christelle.tur@debiopharm.com
Tel: +41(0)21-321-01-11
Weitere Ansprechpartner
In London
Maitland
Chiara Valsangiacomo
cvalsangiacomo@maitland.co.uk
Tel: +44(0)20-7379-5151
In New York
Russo Partners, LLC
Marissa Goberdhan
Account Executive
marissa.goberdhan@russopartnersllc.com
Tel: +1-212-845-4253
Solid Biosciences, LLC Kontakt
Joel Schneider, PhD
Direktor für Forschung und Entwicklung
joel@solidbio.com
Tel: +1-857-209-2654