Clementia Pharmaceuticals erweitert laufende Phase-2-Studie, um Kinder mit Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) einzubeziehen

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Clementia Pharmaceuticals, Inc.
[http://clementiapharma.com/] gab heute den Beginn der Aufnahme von
Kindern ab 6 Jahren in die laufende Phase-2-Studie des Unternehmens
bekannt, in der Palovarotene zur Behandlung der Erkrankung
Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) untersucht wird. Das
Unternehmen teilte außerdem mit, dass es eine zusätzliche klinische
Prüfstelle im Vereinigten Königreich eröffnen werde, damit für die in
der Europäischen Union lebenden Patienten die Reisebelastung
möglichst gering sein soll. FOP ist eine extrem seltene und stark
beeinträchtigende angeborene Form der Myopathie, die von heterotoper
Ossifikation (HO), d. h. abnormer Knochenbildung in Muskeln, Sehnen
und Bändern, gekennzeichnet ist. Dies verursacht signifikante
Morbidität und zunehmende Behinderung. Derzeit gibt es keine
zugelassenen Behandlungen für FOP.

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Clementia erweiterte die Rekrutierung in der laufenden klinischen
Phase-2-Studie auf Kinder, die an FOP leiden, nachdem die
entsprechenden nicht-klinischen Studien abgeschlossen waren. Neben
den 24 Patienten, die bereits an dieser adaptiv angelegten
Dosisfindungsstudie teilnehmen, werden zusätzlich 16 Patienten
aufgenommen, wobei mindestens acht der Patienten zwischen 6 und 14
Jahren alt sind. Das Unternehmen geht davon aus, dass der Abschluss
der Rekrutierung bis Ende 2015 erfolgt.

„Die Einbeziehung von Kindern ab 6 Jahren in die laufende
klinische Phase-2-Studie wird eine vorläufige Evaluierung der
Sicherheit und Wirksamkeit von Palovarotene in einer jüngeren
Patientengruppe ermöglichen – ein besonders wichtiger Gesichtspunkt
in Anbetracht des frühen Auftretens von FOP-Schüben“, erklärte Dr.
med. Donna Grogan, Chief Medical Officer von Clementia. „Sobald die
Phase-2-Studie komplett ist, werden wir die Daten so schnell wie
möglich analysieren, damit das Konzept der geplanten Phase-3-Studie,
die wir voraussichtlich in der zweiten Jahreshälfte 2016 beginnen,
darauf aufbauen kann.“

Clementia gab ebenfalls bekannt, dass für die laufende klinische
Phase-2-Studie eine vierte klinische Prüfeinrichtung am Royal
National Orthopaedic Hospital in London, Vereinigtes Königreich,
eröffnet werde, in der Dr. Richard Keen als Studienleiter fungiert.

„Wir freuen uns, zu diesen wichtigen Forschungen beizutragen, um
den in Europa lebenden Patienten zu helfen“, bemerkte Dr. Richard
Keen, Royal National Orthopaedic Hospital. Chris Bedford-Gay, der
selbst Vater eines von FOP betroffenen Kleinkindes ist und die
britische Stiftung und FOP-Selbsthilfegruppe FOP Friends® gegründet
hat, kommentierte: „Wir schätzen das Engagement von Clementia, um die
Entwicklung einer potenziellen Behandlung für FOP zu beschleunigen,
die für Familien wie unsere nicht schnell genug vorangehen kann.“

Momentan können sich Einzelpersonen mit FOP ab 15 Jahren in der
Studieneinrichtung im Vereinigten Königreich sowie an anderen
Standorten rekrutieren lassen. Dazu gehören die University of
California San Francisco (UCSF), die University of Pennsylvania in
Philadelphia und das Hopital Necker-Enfants Malades in Paris,
Frankreich. Die UCSF ist die erste Einrichtung, die die Aufnahme von
Kindern mit FOP ab 6 Jahren zulässt, die die Eignungskriterien
erfüllen. Alle anderen Einrichtungen planen mit der Aufnahme von
jüngeren Kindern zu beginnen, sobald die Genehmigungen ihrer
jeweiligen Institutionen vorliegen.

Über Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) FOP ist eine
seltene und stark beeinträchtigende angeborene Form der Myopathie,
die von heterotoper Ossifikation (HO) der Muskeln, Sehnen und Bänder
gekennzeichnet ist. Häufig gehen Schwellungen des Weichgewebes, die
in Schüben auftreten, der heterotopen Knochenbildung voraus. Die
Krankheitsschübe beginnen im frühen Alter, können aber auch spontan
oder nach Verletzungen des Weichgewebes, nach Muskeldehnungen,
Überlastungen oder Erschöpfung, intramuskulären Impfungen,
mandibulären Blockaden (Injektionen zur Nervenblockade) bei
zahnärztlichen Behandlungen oder grippeähnlichen Infektionen
auftreten. Wiederkehrende Schübe mit heterotoper Knochenbildung
schränken die Bewegungsfähigkeit durch Gelenkverschluss zunehmend ein
und führen so zu kumulativem Funktionsverlust, Behinderung und Tod.
Nahezu 100 Prozent der Neugeborenen mit FOP weisen eine
kennzeichnende Fehlbildung auf, bei der die großen Zehen verkürzt und
nach innen gebogen sind. Verursacht wird FOP durch eine Mutation des
ACVR1-Gens, die zu einer Überaktivität des Activin-Rezeptors Typ I
(ACVR1/ALK2) führt, der wiederum am knochenbildenden Proteinpfad
(bone morphogenic protein/BMP) beteiligt ist – einem Schlüsselpfad,
der die Entwicklung und das Wachstum der Knochen kontrolliert.
Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für FOP.

Über Palovarotene Palovarotene ist ein
Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonist, der gegenwärtig als
Behandlungsmöglichkeit für FOP erforscht wird. Präklinische Studien
haben nachgewiesen, dass Palovarotene die abnorme Knochenbildung in
Tiermodellen blockierte. Clementia hat Palovarotene von Roche
Pharmaceuticals einlizenziert, die die Komponente bereits früher bei
über 800 Probanden evaluiert haben, darunter auch gesunde Freiwillige
und Patienten mit chronisch obstruktiver Lungenerkrankung.
Palovarotene hat von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde Food
and Drug Administration (FDA) den Fast-Track-Status zur schnelleren
Überprüfung erhalten sowie die Ausweisung für seltene Leiden
(Orphan-Drug-Status) zur FOP-Behandlung von der FDA und der
Europäischen Arzneimittelagentur (EMA).

Über die klinische Studie Die placebokontrollierte klinische
Doppelblindstudie der Phase 2 bewertet die Wirksamkeit von
Palovarotene in unterschiedlicher Dosierung auf neue Knochenbildung
während und nach einem Krankheitsschub bei 40 Patienten, die von FOP
betroffen sind und mindestens 6 Jahre alt oder älter sind. In der
Studie beginnt die Behandlung innerhalb von sieben (7) Tagen nach
Einsetzen des Schubs und wird sechs (6) Wochen lang fortgesetzt. Im
Anschluss werden Patienten weitere sechs (6) Wochen lang beobachtet.
Bei der endgültigen Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit werden
neben Bildaufnahmen zur Beurteilung der neuen Knochenbildung auch
klinische Untersuchungen der physischen Funktion und die von
Patienten berichteten Ergebnisse berücksichtigt. In präklinischen
Studien blockierte Palovarotene an FOP-Mausmodellen die heterotope
Knochenbildung. Die laufende klinische Studie der Phase 2 wurde
konzipiert, um herauszufinden, ob man diese Wirkung auf Patienten mit
FOP übertragen kann.

Über Clementia Pharmaceuticals Inc. Clementia ist ein
klinisch-biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Aufgabe
widmet, Therapien für Patienten zu entwickeln und bereitzustellen,
die bisher keine hatten. Das Unternehmen entwickelt derzeit seinen
führenden Wirkstoffkandidaten Palovarotene, einen neuartigen
Retinsäurerezeptor-Gamma-Agonisten zur Behandlung von Fibrodysplasia
ossificans progressiva (FOP) und anderen Erkrankungen. Nähere
Informationen erhalten Sie auf www.clementiapharma.com
[http://www.clementiapharma.com/].

Pressekontakt:
KONTAKT: Investoren/Medien – Jennifer Devine, SmithSolve LLC,
+1-973-442-1555 ext. 102

Beitrag von auf 25. August 2015. Abgelegt unter Gesundheit. Nachricht folgen durch RSS 2.0. Nachricht hinterlassen oder Trackback

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